GD2治疗高危神母的国内研究、全局免疫检测技术分析儿童实体瘤差异、镇静药物或加速脑瘤生长 | 2025年3月合辑

2025-3-31

2025年3月，“儿童肿瘤前沿”共有 11 篇科研文献编译稿推送，其中1篇新闻速递，1家医院研究团队分享了他们的最新科研工作成果。

血液肿瘤方面 ，本月编译分享1 篇文章。大多数淋巴细胞白血病是B系淋巴细胞癌变，T淋巴细胞癌变更为罕见。本月编译的这篇文章用多组学全面解析T 系ALL的发育状态及肿瘤异质性。

中枢神经系统肿瘤领域 ，本月编译分享6 篇文章，1篇新闻速递。其中两篇论文来自《自然》，一篇首次揭示了DMG中存在功能性GABA能神经元-肿瘤突触，另一篇揭示了髓母细胞瘤里的常见致癌机制以及潜在的治疗方案。另外有3篇论文均研究神经母细胞瘤的治疗，还有一篇研究治疗反应及残余病灶作为预测儿童髓母细胞瘤患者病程进展风险的替代指标的潜力。分享的业界新闻是关于美国FDA近日受理 dordaviprone 治疗H3 K27M突变弥漫性胶质瘤的新药申请（NDA），并授予优先审评资格。

在其它实体肿瘤里 ，本月编译分享3 篇文章。一篇《细胞》的重要论文采用全局免疫监测技术，分析儿童实体瘤里免疫反应的年龄和肿瘤类型差异。另外两篇论文均为横纹肌肉瘤的临床治疗研究。

感谢所有编译、责编和排版志愿者的辛勤付出，也谢谢所有读者的关注、点赞和转发！让我们一起来回顾这些精彩的前沿报道吧~

血液肿瘤

由多伦多大学 Soheil Jahangiri 和 Anastasia N. Tikhonova 带领的课题组在 Science Translational Medicine 发表文章，运用多组学全面解析 T 系 ALL 的发育状态及肿瘤异质性的研究成果。

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神经系统肿瘤

斯坦福大学 Michelle Monje 团队在 Nature 发表重磅研究，首次揭示了DMG中存在功能性GABA能神经元-肿瘤突触，与谷氨酸能突触类似，GABA能突触同样能够促进DMG的生长和增殖。研究同时也发现常用镇静药劳拉西泮（Lorazepam）可能加速这类肿瘤的生长。

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Brian B. Liau 和合作伙伴们在 Nature 上发表文章，揭示了功能获得性E3突变和分子胶降解剂UM171之间基于形状互补性的吻合机制，证明HDAC1/2抑制剂可以阻断突变型KBTBD4–HDAC1界面和KBTBD4突变型髓母细胞瘤细胞的增殖。

研究详见：研究揭示髓母细胞瘤常见突变的致癌机制

山东省肿瘤医院/山东省第一医科大学/山东省医学科学院的 王景福等 在 BMC Pediatrics 发表论文， 总结了其中心在2021年10月至2023年11月间将Dinutuximab β作为新诊断的高危神经母细胞患儿一线维持治疗的疗效与安全性。

研究详见：王景福团队发表GD2单抗一线维持治疗高危神母细胞瘤的单中心临床研究

Obrecht-Sturm 团队在 Neuro-Oncology 发表文章，探讨了治疗反应及残余病灶作为预测儿童髓母细胞瘤患者病程进展风险的替代指标的潜力。该研究评估了84名在初始治疗后存在持续残余病灶患者的临床数据，为进一步优化治疗提供了重要参考。

研究详见：优化治疗！儿童髓母细胞瘤一线治疗后残留病灶的临床意义与预后评估

纪念斯隆凯特琳癌症中心的 B. H. Kushner，S. Modak，N.-K. V. Cheung 等在 Clinical Cancer Research 上发表了题为 A phase II trial of Naxitamab plus stepped-up dosing of GM-CSF for patients with high-risk neuroblastoma in first complete remission 的文章，评估 Naxitamab联合GM-CSF 免疫疗法在HR-NB 首次完全缓解患者中的应用价值。

研究详情： Naxitamab用于高危神经母细胞瘤患者的巩固治疗的2期临床试验结果

Daniel A. Harki 团队在 Cell Chemical Biology 发表的研究论文中， 作者开发了一种选择性Aurora-A降解剂HLB-0532259能够靶向诱导N-Myc降解，并在治疗MYCN扩增的神经母细胞瘤方面展现出良好的疗效。

研究详情：利用新型降解剂治疗神经母细胞瘤提供潜在新方案

其它实体肿瘤

瑞典卡罗林斯卡学院 Petter Brodin 教授领衔的团队在 Cell 发表研究论文。本研究基于191名患有不同类型实体瘤的儿童队列，采用全局免疫监测技术，分析免疫反应的年龄和肿瘤类型差异，探索肿瘤突变率、免疫细胞浸润及T细胞克隆扩增的关系，并评估免疫系统在儿童癌症治疗过程中的动态变化。

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美国范德堡大学医学中心放射肿瘤学系的 Leo Y. Luo 团队在 Journal of Clinical Oncology 发表文章， 分析COG多个前瞻性试验中，WLI对肺转移横纹肌肉瘤患儿的疗效。

研究详见：最新报告：全肺照射横纹肌肉瘤肺转移是否有效？

研究人员在 Journal of Clinical Oncology 发表文章， 介绍了高风险RMS维持化疗临床试验长期随访（10 年）数据，以验证维持化疗的真实效果。

研究详见：证实显著提高生存率：高风险横纹肌肉瘤维持化疗的长期生存分析

新闻速递

近日，Jazz Pharmaceuticals 公司与 Chimerix 宣布，双方已签署最终协议， Jazz 将斥资约9.35亿美元收购 Chimerix，获得其主打药物dordaviprone。dordaviprone 是一款潜在“first-in-class”小分子新药，正在开发用于治疗H3 K27M突变弥漫性胶质瘤，美国FDA近日已受理 dordaviprone 的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格，预计在2025年8月18日之前完成审评。

研究详见：针对难治恶性脑瘤的潜在 “first-in-class” 抗癌小分子有望在今年完成新药审评！

2024年3 月推送参与志愿者 （以姓名首字母顺序排序）

车洁陈纹苑胡峰源冉茂双 Sheila 水星宋丽楠吴大荣肖肖郑诗蔚周叶斌

感谢以下各位医生/老师参与本月公众号文章写作与审核 （以姓名首字母顺序排序）

王景福

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