【BMT】单倍体移植对比化疗治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞瘤的回顾性研究

该回顾性研究纳入了2012年1月至2024年11月间诊断的32例BPDCN患者，其中15例接受HID-SCT，17例仅接受化疗。BPDCN的诊断主要依赖于病理特征和免疫表型分析（IHC和FCM），并由至少两名经验丰富的血液病理学家确认，符合2008年或2016年WHO分类标准。

治疗方案：

化疗方案包括CHOP方案（环磷酰胺、阿霉素、长春新碱和泼尼松）、CHOP联合依托泊苷、CHOP联合L-门冬酰胺酶；Hyper-CVAD（高剂量环磷酰胺、长春新碱、阿霉素、地塞米松交替使用高剂量阿糖胞苷和甲氨蝶呤）；BFM90方案；IA方案（柔红霉素和阿糖胞苷）。

HID-SCT的主要预处理方案为BU/CY/ATG（白消安、环磷酰胺和抗胸腺球蛋白），部分患者接受BU/FLU/CY/ATG或TBI/CY/ATG方案。

所有患者均使用环孢素A、麦考酚酸酯和短期甲氨蝶呤预防移植物抗宿主病（GVHD）。

研究结果：

基线特征：32例患者中，中位年龄为52岁，男性占69%。皮肤、骨髓和淋巴结是最常见的受累部位。细胞遗传学方面，72%的患者有结果可用，其中59%为正常核型，13%为异常核型。

治疗反应：

29例患者接受某种形式的治疗，3例选择最佳支持治疗或临终关怀。

整体患者的CR率为72%，ORR为93%。

CHOP方案和Hyper-CVAD是最主要的一线治疗方案，CR率分别为71%和56%，PFS和OS无显著差异（P值分别为0.80和0.69）。

HID-SCT结果：

15例接受HID-SCT的患者中，80%在CR1时接受移植，7%在CR2，7%在SD，7%在PD。

移植后，中性粒细胞和血小板植入率均为100%，中位时间分别为11天和14天。

7例患者出现II-IV级急性GVHD，7例患者出现慢性GVHD（其中5例轻度，1例中度，1例重度）。

生存结果：

中位随访18个月，HID-SCT组14例（93%）患者存活，1例死于移植相关死亡。

整体患者的中位PFS为26个月，4年PFS为42%；中位OS未达到，4年OS为57%。

HID-SCT组的中位PFS未达到，而非移植组为7个月（P<0.001）；中位OS在移植组未达到，而非移植组为13个月（P<0.001）。HID-SCT组的4年PFS和OS分别为74%和93%，而非移植组为0。

HID-SCT显著改善BPDCN患者的生存结局，与化疗相比，HID-SCT组的PFS和OS显著延长。

HID-SCT可能优于Tagraxofusp：研究中HID-SCT组的4年OS为93%，高于Tagraxofusp治疗的报道结果。

HID-SCT的长期生存优势：与既往报道的全相合allo-SCT相比，HID-SCT在BPDCN治疗中显示出更好的长期生存率。

该研究提供了BPDCN治疗中HID-SCT与化疗的直接比较，强调了HID-SCT在BPDCN治疗中的潜在优势，尤其是在实现长期缓解方面。研究结果支持在BPDCN患者中更广泛地应用HID-SCT，并为进一步研究提供了基础。