聚焦移植后血小板减少，改善患者预后！ 第一届出凝血疾病规范诊疗论坛全国巡讲（第四场）成功举办！

随着我国接受造血干细胞移植（HSCT）治疗的人群不断扩大，血小板减少作为HSCT移植后常见并发症，是当前临床面临的主要挑战之一。移植后血小板减少分为血小板重建延迟、继发性血小板减少、持续性血小板减少以及孤立性血小板减少四大类，感染、GVHD、复发、植入不良、药物以及血栓性微血管病（TMA）等都可能导致移植后血小板减少。

为推动中国出凝血疾病规范诊疗，完善移植后血小板减少患者治疗方案，2025年2月9日，第一届出凝血疾病规范诊疗论坛（第四场）特别邀请中国医学科学院血液病医院血液学研究所张磊教授、中国医学科学院血液病医院干细胞移植中心姜尔烈教授担任大会主席，中国医学科学院血液病医院陈云飞教授担任执行主席。

领导致辞

张磊教授指出，出凝血疾病内涵广泛。近年来，得益于TPO受体激动剂的进展，免疫性血小板减少症（ITP）的治疗获得了飞速发展。这类药物不仅用于ITP的治疗，还广泛用于再障、移植后血小板减少以及化疗后血小板减少等疾病的治疗，均取得了较好的疗效。当前，TPO受体激动剂选择较为多样。如何规范使用并确保患者获益，减少不良反应是TPO受体激动剂当前最重要的发展方向。本次论坛旨在召集相关领域专家共同探讨TPO受体激动剂的临床应用，推动血小板减少症科学、规范诊疗的进步，为患者带来更多获益。

张磊教授

姜尔烈教授表示，移植领域的出凝血问题不仅是临床实践中的常见挑战，更是影响患者预后的关键因素。例如，血小板重建过程中可能出现血小板减少或功能异常，增加出血风险；而TMA则可能导致微血管血栓形成，引发多器官功能障碍。本次会议汇集出凝血领域和移植领域众多一线专家，围绕移植相关出凝血难题进行深入探讨，旨在解决移植领域的出凝血难题。

姜尔烈教授

陈云飞教授

学术环节

第一环节由赣南医科大学第一附属医院陈懿建教授主持。姜尔烈教授以“造血干细胞移植——新方法助力疗效改进”为题，介绍了中国造血干细胞移植的发展现状及存在的问题。他指出，造血干细胞移植预处理可能会直接或间接损伤造血干细胞，移植后的造血干细胞与正常造血干细胞在分化上存在一定差异。姜教授团队对髓系恶性肿瘤HSCT预处理方案进行了优化，通过移植后早期血小板变化轨迹预测重度aGVHD的发生，提高重组人血小板生成素剂量以促进HSCT后血小板植入，取得了良好的反应率并有效减少了中重度aGVHD发生率。

陈懿建教授

姜尔烈教授

上海长海医院倪雄教授与遵义医科大学附属医院任明强教授就“移植后血小板减少症的治疗”进行了精彩讨论。倪雄教授表示，“移植后血小板植入不良可能是移植后GVHD的原因”这一观点为临床研究提供了很好的切入点。针对血小板减少，巨核细胞多或巨核细胞少的患者应该采取不同的治疗策略。任明强教授讨论了移植后血小板减少症联用治疗方案选择、间充质干细胞和地西他滨在移植后血小板减少患者中的具体应用以及C5b-9持续升高的患者的治疗方案选择。

讨论专家

第二环节由苏州大学附属第一医院陈峰教授主持。浙江大学医学院附属第一医院罗依教授以“罗普司亭在移植患者中的应用探索”为题，分享了移植后血小板减少的治疗现状和思考。血小板减少是影响移植预后的主要不良因素之一，与危及生命的出血时间显著相关。针对移植后血小板减少的对症治疗，目前大部分药物证据不足，迫切需要探索高效、耐受性好、无肝毒性、合并用药限制少的治疗方案。TPO-RA作用于天然位点，全面激活下游信号通路，具有多重作用机制，克服了上述诸多限制，在临床使用中展现出优秀的综合表现。

陈峰教授

罗依教授

新疆医科大学第一附属医院袁海龙教授、山西白求恩医院王涛教授、中国科学技术大学附属第一医院汤宝林教授就“TPO-RA在移植患者中的应用探索”分享了精彩见解。袁海龙教授认为，原发和继发的移植后血小板减少是临床需要面临的主要挑战之一。间充质干细胞或二次输注需要谨慎选择，如有特殊需求，输注时间一般需要放在移植3个月之后。王涛教授表示，复发难治的急性髓系白血病、复发难治的急性淋巴细胞白血病以及骨髓纤维化三类疾病进行HSCT难度较大。对于急髓和急淋患者可先行治疗达到缓解或接受强化预处理后再行移植，可有效减少复发率。骨髓纤维化患者若脾脏大于20厘米可切脾后行减低剂量的预处理后接受HSCT。汤宝林教授就脐带血移植中的干细胞数量较少的特点分享了解决方案。

讨论专家

第三个环节由四川省人民医院黄晓兵教授主持。山东大学齐鲁医院刘新光教授对罗普司亭临床合理应用专家共识进行了精彩的解读，详细介绍了罗普司亭的作用机制、药代动力学特征、药效动力学特征以及常见不良反应、适应证及用药建议。针对罗普司亭在特殊人群如儿童、老年人、妊娠期女性以及肝肾功能损伤患者中的应用进行了详细的说明。罗普司亭治疗CTIT患者在多项临床研究及真实世界研究中展现出了令人期待的疗效且耐受性良好，而国内研发的罗普司亭N01为成人慢性ITP治疗提供了新的选择。

黄晓兵教授

刘新光教授

南京医科大学第一附属医院缪扣荣教授、南方医科大学南方医院许娜教授、中国医科大学附属第一医院高然教授就“罗普司亭在临床的合理应用”进行了精彩讨论。缪扣荣教授探讨了移植后罗普司亭使用的复发风险，若移植后原发病灶缓解良好，可以放心使用罗普司亭，无需担心疾病复发和克隆演变等风险。许娜教授表示，罗普司亭是优秀的长效TPO-RA，即便患者暂时没有反应也应持续应用，可通过调整剂量或加用其他治疗方案促进血小板生成。高然教授提出，在CTIT患者中的剂量应大于ITP患者，可从标准剂量给药后续根据患者反应加量。若患者出血严重，可直接使用每周10 ug/kg的剂量。

讨论专家

大会总结

大会主席张磊教授及姜尔烈教授总结了本次大会在移植后血小板减少患者治疗方案中取得的讨论结果和建议。随着中国造血干细胞移植的发展，移植后血小板减少的治疗也面临着更多的临床挑战。TPO-RA在移植过程中的应用有助于改善患者预后，减少危及生命的严重出血的发生率。国内罗普司亭专家共识为中国临床合理应用罗普司亭提供了很好的指引。未来，TPO-RA适应证的扩展及目标群体的筛选还有待进一步探索。

会议预告：3月3日下午19:00-21:30，我们即将迎来本次巡讲会的第五场，聚焦ITP，敬请期待！