【BCJ】高危和非高危冒烟型骨髓瘤的真实世界特征和结局
冒烟型骨髓瘤（SMM）是多发性骨髓瘤的癌前状态，不同患者进展为多发性骨髓瘤的风险也不同，目前已有多个模型预测进展的高风险，例如Mayo 2018、IMWG 2020和AQUILA研究风险标准；AQUILA研究仍在进行中，在高危SMM中评估皮下达雷妥尤单抗对比积极监测。
Flatiron Health数据库开展回顾性研究，旨在为高危SMM患者（根据Mayo 2018、IMWG 2020和AQUILA研究风险标准）的特征、进展风险和结局提供真实世界证据。近日发表于《Blood Cancer Journal》。
该研究纳入的SMM患者可根据Mayo 2018、IMWG 2020和AQUILA研究风险标准进行风险分层，分为高危和非高危。采用Kaplan-Meier方法和多因素Cox回归模型，对年龄、Charlson共病指数以及从SMM诊断到风险分层日期的时间进行调整，评估指标包括进展为活动性MM的时间（TTP）、进展或死亡（PFS）及一线抗MM治疗的死亡或进展（PFS2）时间。
基于已有数据，996例SMM患者的分层结果如下。不同风险组的基线特征基本一致。
在三种风险模型（Mayo 2018、IMWG 2020和AQUILA研究标准）中，高危SMM患者与非高危患者相比，TTP、PFS和PFS2均更短， TTP风险为3.0-4.0倍，PFS风险为2.1-3.5倍，PFS2风险为1.7-3.2倍（p均<0.001）。此外在敏感性分析中，排除早期治疗、早期进展和/或骨病患者时仍观察到类似结果。
该研究是首次使用正在进行的AQUILA研究中定义的标准来评估SMM患者风险的真实世界研究，并与其他常用模型进行比较；证实AQUILA标准能够很好地区分有和没有高危进展风险的患者。
该研究表明，无论使用何种分层标准，高危SMM患者的预后都比非高危患者差，从而强调了早期干预可评估的必要性。此外，风险分层模型的统一将有助于比较临床和真实世界的研究，有助于确定哪些患者从早期干预中获益最多。
参考文献
Rajkumar, S.V., Mateos, MV., Schaeffer, M. et al. Real-world characteristics and outcomes of patients with high-risk and non-high-risk smoldering multiple myeloma using the Flatiron Health database. Blood Cancer J. 14, 215 (2024). https://doi.org/10.1038/s41408-024-01170-z
链接：http://www.lewenyixue.com/2024/12/10/%E3%80%90BCJ%E3%80%91%E9%AB%98%E5%8D%B1%E5%92%8C%E9%9D%9E%E9%AB%98%E5%8D%B1%E5%86%92%E7%83%9F%E5%9E%8B%E9%AA%A8%E9%AB%93%E7%98%A4%E7%9A%84%E7%9C%9F%E5%AE%9E/
