脑瘤治疗新突破、CAR T难治复发白血病、儿童肿瘤成年生存者的恐惧 | 2024年11月合辑

2024-12-2

2024年 11 月，”儿童肿瘤前沿“共有 11 篇科研文献编译稿推送，其中 1 篇新闻速递， 1 家医院研究团队分享了各自的最新科研工作成果。

血液肿瘤方面 ，本月编译分享 3 篇文章。CAR-T治疗已成为血液肿瘤中非常重要的治疗方法，本月一篇文章是治疗T-ALL的CAR-T临床试验，另一篇则探索B-ALL中CAR-T治疗长期缓解的影响因素。还有一篇文章则是AML的表观遗传学研究。

中枢神经系统肿瘤领域 ，本月编译分享 5 篇文章。包括三篇神经母细胞瘤的论文，一篇髓母细胞瘤论文，以及一篇DIPG中CAR-T治疗的临床试验。

在 其它实体肿瘤 里，本月编译分享 1 篇文章，是在肉瘤中的药物敏感性筛查。

在 综合性研究方面 ，本月编译分享 1 篇文章，研究儿童癌症成年生存者中造成功能障碍和/或痛苦的发生率和风险因素。

新闻速递1篇，本月美国FDA批准“first-in-class”menin抑制剂Revuforj（revumenib）用于治疗携带KMT2A易位的复发或难治性（R/R）急性白血病成人和1岁以上儿童患者。

感谢所有编译、责编和排版志愿者的辛勤付出，也谢谢所有读者的关注、点赞和转发！让我们一起来回顾这些精彩的前沿报道吧~

血液肿瘤

由苏州大学附属儿童医院 胡绍燕团队 ，贝勒医学院的 Zhu Qian 和波士顿儿童医院的 Grant Rowe团队 共同发表于 Leukemia 的文章，探讨了造血干细胞的表观遗传程序如何在白血病发生过程中被继承，以及这些程序如何与癌基因（ MLL::AF9 ）协同作用，从而赋予AML不同的临床特性。通过这种研究，作者希望揭示AML的生物异质性背后的机制，发现新的治疗靶点。

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新加坡和意大利科学家 组成的联合研究团队在 Nature Medicine 上发表论文，报告了17例接受自体抗CD7 PEBL-CAR T细胞治疗的T-ALL患者的结果。研究人员将抗CD7 PEBL-CAR T细胞的特性与为20例B细胞ALL患者制造的抗CD19 CAR T细胞进行了比较，发现这种CAR T治疗在T-ALL患者中安全性、有效性与B-ALL的CAR T治疗相当，显示了未来治疗复发/耐药型T-ALL的希望。

研究详见： CAR T治疗T细胞急淋白血病显现希望！

Li Tang 等带领的研究组于 Nature 发表文章，其中详细研究了从82名复发/难治性ALL儿童患者中制造的输注前CD19靶向CAR T（CTL019）细胞，以及来自6名健康供体（HD）的CTL019细胞。作者结合单细胞RNA-seq（scRNA-seq），CITE-seq，细胞内流式以及多重分泌组学技术，构建了一份CTL019细胞的多组学图谱，并阐述了2型T细胞功能与这些患者中长达8.4年的长期缓解相关。

研究详见： CAR-T治愈白血病的关键，和这种T细胞亚型密切相关！

神经系统肿瘤

来自英国的研究组在 Neuro Oncology 发表论文。该研究通过代谢分析和细胞模型揭示了MYC依赖性MBGRP3细胞依赖于从头丝氨酸和甘氨酸途径促进增殖，且容易受到其遗传和药理学干扰。特别是磷酸甘油酸脱氢酶（PHGDH）在MYC扩增的原发性MBGRP3肿瘤中高表达，并与低生存率相关。表明MYC驱动的增强的从头丝氨酸生物合成是MBGRP3肿瘤的一种新的代谢适应性变化，为MBGRP3的靶向治疗提供了新的潜在策略。

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西班牙儿科血液学和肿瘤学会 (SEHOP) 和 西班牙核医学和分子成像学会 (SEMNIM) 神经母细胞瘤西班牙小组 的专家们在 Clinical and Translational Oncology 发文回顾了神经母细胞瘤中放射性核素成像的特点、诊断准确性、优势和局限性，并为负责管理NB患者的多学科团队提出了实用建议，对相关证据进行了分组和总结。

研究详见：神经母细胞瘤患者如何使用核医学成像

斯坦福大学 的研究人员在 Nature 上发表论文，公布了A组的完整数据，显示 DL1的静脉输入CAR T可耐受，并且后续侧脑室输注（ICV）CAR T后，DIPG和sDMG患者均出现肿瘤缩小，并在部分患者中产生了持续的抗肿瘤效果 。该结果为DIPG以及sDMG这类恶性脑瘤的治疗突破带来了希望。

研究详见：突破：CAR T治疗在恶性脑瘤中展现希望！

来自 荷兰Máxima公主儿童肿瘤中心 的专家们利用荷兰儿童癌症生存者研究(DCCSS)-LATER队列中的563名5年神经母细胞瘤生存者的相关数据， 评估了神经母细胞瘤幸存者罹患后续恶性肿瘤 (SMN)和后续非恶性肿瘤 (SNMN)的风险因素 ，该研究近日发表在权威期刊 Journal of Clinical Oncology 上，

研究详见：儿童神经母细胞瘤5年幸存者后续肿瘤的长期风险

本文探讨一项突破性研究，该研究通过蛋白质组学和转录组学的综合分析，确定了DLK1（Delta-like canonical notch ligand 1）作为神经母细胞瘤的潜在免疫治疗靶点。

研究详见： DLK1——神经母细胞瘤免疫治疗的新靶点

其它实体肿瘤

来自 加州大学洛杉矶分校 的研究团队在 Cell Stem Cell 上发表文章，通过培养患者源性肿瘤类器官（Patient-Derived Tumor Organoids, PDTOs），对110多个肉瘤样本进行了药物敏感性筛查，揭示了肉瘤对多种药物的敏感性和耐药性模式，证实类器官对治疗的反应与患者的治疗结果一致。

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综合研究

来自加拿大 Concordia大学 和美国 St Jude儿童研究医院 等多家研究单位在 JAMA Network Open 上发表文章，对北美700名儿童癌症生存者（诊断时年龄小于21岁，存活≥5年，调查时>18岁）通过信件、电子邮件或电话招募，使用St Jude的Eureka Research app进行测试，研究儿童癌症成年she存者中 CS-FCR （clinically significant levels of FCR，即造成功能障碍和/或痛苦）的患病率和风险因素，研究了FCR 与慢性疼痛以及对不确定性的不容忍度之间的关联，然后评估了对不确定性的不容忍度在 FCR 与焦虑和抑郁之间的关联中的潜在中介作用。

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新闻速递

Syndax Pharmaceuticals宣布，美国FDA批准“first-in-class”小分子抑制剂Revuforj（revumenib）用于治疗携带 KMT2A 易位的复发或难治性（R/R）急性白血病成人和1岁以上儿童患者。 根据新闻稿，Revuforj是用于治疗此类患者群体的首款获批menin抑制剂。

研究详见：提升晚期急性白血病完全缓解率，FDA批准“first-in-class”小分子抑制剂

2024年 11 月推送参与志愿者 （以姓名首字母顺序排序）

车洁 Sheila 水星肖肖郑诗蔚周馨周叶斌

感谢以下各位医生/老师参与本月公众号文章写作与审核 （以姓名首字母顺序排序）

胡绍燕李之珩

制作

排版 | Sheila 校对 | uu

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脑瘤治疗新突破、CAR T难治复发白血病、儿童肿瘤成年生存者的恐惧 | 2024年11月合辑

本文探讨一项突破性研究， 该研究通过蛋白质组学和转录组学的综合分析，确定了DLK1（Delta-like canonical notch ligand 1）作为神经母细胞瘤的潜在免疫治疗靶点。

本文探讨一项突破性研究，该研究通过蛋白质组学和转录组学的综合分析，确定了DLK1（Delta-like canonical notch ligand 1）作为神经母细胞瘤的潜在免疫治疗靶点。