【JHO】MD安德森癌症中心大样本研究，AML伴骨髓纤维化的特征和预后

研究纳入MD安德森癌症中心2007-2023期间2302例AML患者，其中492例患者（21.4%）报告了MF的显微镜结果：344例（69.9%）为MF 0-1级，148例（30.1%）为MF 2-3级。MF 2-3级患者复杂细胞遗传学突变比例较高（39.2% vs 24.7%，p=0.002）、JAK2突变比例较高（25.7% vs 18%，p=0.07）、IDH2突变比例较低（16.9% vs 25.9%，p=0.03）、CEBPA突变比例较低（15.5% vs 27.6%，p=0.006）。64%的患者接受低强度化疗（LIT），36.1%的患者接受强化疗（IT）。IC组的完全缓解(CR)/不完全计数恢复（CRi）率为63.5%，LIT组为37.9% （p=0.007）。

≥60岁患者的4周死亡率，IC组为12.5%，LIT组为9.3%（p=0.8）。MF 0-1级的中位总生存期（OS）为14.2个月，而MF 2-3级为7.5个月（p<0.005）。在ELN 2022高危患者中，MF 2-3级患者的OS显著劣于0-1级患者，提示骨髓纤维化严重程度是死亡的独立预测指标。治疗强度也影响OS，IT的OS为33.4个月，LIT为10.6个月（p<0.005）；但在≥60岁2-3级MF患者中治疗强度不影响OS，IT患者的中位OS为6.5个月，而LIT患者为7.0个月（p=0.55）。在多因素分析中，2-3级MF（HR=2.0）是影响生存的最强预后因素。此外加入维奈克拉未改善任何组的生存。

该研究评估了有骨髓纤维化组织学证据的AML患者，证明其不良预后与当前临床使用的风险分类标准无关。这些患者接受强化疗或低强度治疗，接受强化疗的患者有更好的结局，但在年龄大于60岁且有2-3级骨髓纤维化证据的患者中，强化治疗未带来更高的CR/CRi率或更好的总生存期。AML中2-3级MF与较差的预后相关。此外维奈克拉未改善2-3级纤维化患者的CR/CRi率或生存率，与年龄组无关。