2023 干细胞疗法——中国肿瘤整合诊治技术指南（CACA）

概述

造血干细胞移植（hematopoieticstemcelltransplantation，HSCT）是利用造血干细胞具有自我更新、多向分化和归巢功能来重建受者造血和/或免疫功能以实现治疗的一种现代治疗技术，是恶性血液病、造血功能衰竭性疾病、遗传性血液病和代谢性疾病的重要治疗方式，有时甚至是唯一有效治疗。HSCT至今已经历60余年发展，是最为经典和成熟的干细胞临床应用方案。HSCT按照造血干细胞的供体来源分为来源于健康供体的异体造血干细胞移植（allo-SCT）和来源于患者自身的自体造血干细胞移植（autologousHSCT，ASCT）。ASCT具有不受供者限制、移植后恢复快、合并症少、生活质量好、几乎不受年龄限制等优点，是治疗淋巴瘤、多发性骨髓瘤及急性白血病等血液肿瘤及部分实体瘤、自身免疫疾病的重要手段。利用基因编辑技术，ASCT也已成功用于遗传性疾病如地中海贫血的治疗。

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